行业报告｜细胞与基因疗法：从梦想到成果
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随着细胞与基因治疗（CGT）行业进入快速发展 的时代，竞争压力和对速度、效率、灵活性和风险管理的需求达到了前所未有的高度。
报告封面（索取加下方小编微信）
科研人员和生物制药行业在过去一百年里取得了显著成就。疫苗使我们不再担心天花、狂犬病等致命疾病；胰岛素、抗生素和单克隆抗体等治疗方法改善并延长了数百万人的生命。然而，许多人仍然受复杂疾病困扰，这些疾病难以治愈，医生只能控制症状。癌症就是典型例子，其成因复杂，包括环境暴露和基因突变。
细胞与基因疗法（CGTs）通过修改细胞和基因材料，带来了治愈许多之前无法治疗的遗传和获得性疾病的可能性，包括癌症。自体治疗（从患者自身提取）和异体治疗（从捐赠者提取）是这两种紧密相关的疗法，具有极大临床潜力。几十年的研究使细胞与基因疗法在推动个性化、精准和再生医学方面发挥了重要作用，并获得了FDA的部分批准。
细胞疗法
干细胞与再生医学
干细胞作为所有其他细胞的起点，自1950年代起用于治疗血液癌症和血液病。间充质干细胞（MSCs）用于治疗如骨关节炎等关节疾病。这些细胞能够促进软骨生长，从患者提取，制成骨髓抽吸浓缩物（BMAC），然后重新注入受影响的关节（膝、髋或肩）。这种治疗有助于修复损伤组织、减轻疼痛、提高关节功能，是再生医学的关键进展。
诱导多能干细胞（iPSCs）通过基因转移逆转成为多能细胞，消除了伦理问题。iPSCs允许捐赠者提供同意，临床试验显示出希望。药物制造商面临如何以经济高效的方式扩大iPSC治疗生产的问题。
免疫细胞
过继细胞治疗（ACT）是免疫治疗的重大进展。CAR-T细胞疗法治疗某些血液癌症取得了突破。治疗过程包括从患者血液中提取T细胞，通过病毒载体基因工程制造CAR蛋白，然后将这些细胞繁殖并输回患者体内，以识别和杀死癌细胞。首位接受CAR-T治疗的儿童Emily Whitehead现在已经康复了十三年。CAR-T细胞疗法在治疗血液癌症上表现突出，但在治疗实体肿瘤方面仍面临挑战。
基因治疗与疫苗
早期病毒载体
基因治疗的概念始于20世纪60年代，通过病毒载体将DNA片段送入细胞。第一个成功案例是1990年治疗腺苷脱氨酶缺乏症（ADA）的小女孩。尽管经历了安全问题，改进的载体和基因编辑技术如CRISPR-Cas9展现出治疗癌症和遗传疾病的潜力。
基因疫苗
新冠疫苗加速了mRNA疫苗的研究，展现了其对抗复杂健康问题的潜力，包括癌症。Johnson & Johnson和AstraZeneca的疫苗使用腺病毒载体，Pfizer和Moderna的疫苗使用mRNA技术，推动了这一领域的快速发展。
CGT市场现状
生物制药行业大量投资CGT，许多药物处于临床前阶段。主要研究方向包括癌症、中枢神经系统疾病和眼科疾病。CAR-T细胞疗法特别是在血液癌症治疗上表现出色，预计未来几年市场需求将大幅增长。
药物管线
根据GlobalData的研究，大多数管线细胞和基因疗法处于临床前阶段，四分之一的疗法用于治疗各种类型的癌症，其次是中枢神经系统疾病和眼科疾病。
临床试验
大多数正在进行的细胞和基因疗法临床试验仍在招募患者。血液癌症是最常见的研究目标，紧随其后的是未指定的病毒感染。
按治疗领域和阶段划分的临床试验
药物销售预测
根据GlobalData的最新药物销售预测，遗传性疾病预计将在细胞和基因疗法药物销售中占主导地位，预计销售额将在2021年至2028年间超过300亿美元。Athersys Inc和Novartis在细胞和基因疗法药物销售中处于领先地位。
合同制造
细胞和基因疗法的合同制造市场涵盖了广泛的工艺、服务和方法。大多数设施生产基因疗法，其次是细胞疗法和病毒载体技术。大多数CDMO设施处理人类细胞和组织，T细胞是最常见的处理细胞类型。
挑战
1. 严格的监管和质量标准：CGT仍处于初期阶段，需要制定最佳实践和商业框架。
2. 复杂的供应链：冷链维护是关键，开发新技术如VIA Capsule™系统来应对运输挑战。
3. 制造优化：需要提升生产能力和效率，解决病毒载体短缺问题。
4. 降低成本：自动化制造流程和降低原材料成本是关键。
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编译：摩西 | 编辑：暖风
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